HCC.HITT steht für Hamburg Center for Child Healthcare Innovation, Translation and Treatment.

Das ist der Titel des Projektes mit dem sich das Kinder-UKE in Hamburg erfolgreich als Standort im Deutschen Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit beworben hat.

Das wissenschaftliche Profil von HCC.HIIT fokussiert auf schwere, seltene und komplexe Erkrankungen. Die Kernelemente sind eng miteinander verflochten und die Forschungsaktivitäten werden gegenseitig gestärkt.

Therapeutische Innovation entsteht durch ein eigenes Medikamentenentwicklungsprogramm in Verbindung mit Industriekooperationen und Zulassungsstudien sowie innovative Transplantationsstrategien.

Immune Education erforscht neue Targets für therapeutische Innovation und adressiert immunologische Aspekte bei Transplantationen.

Psychosocial & Mental Health konzentriert sich auf die Intervention bei Familien mit schwer erkrankten Kindern, um sie auf dem schwierigen Weg von der Diagnose bis zur erfolgreichen Behandlung zu begleiten.

Innerhalb von HCC.HIIT bemühen wir uns um Aufklärung von molekularen Mechanismen der Krankheitsentstehung. Wir haben eine Complexomics und eine Proteininteraktionsplattform etabliert, mit denen im Rahmen von multilayer Interactomanalysen prozessiert werden. Wir nutzen unsere Hochdurchsatz drug development Plattform, um small molecules zur Behandlung von genetisch bedingten Proteinfaltungsstörungen zu identifizieren. Das System ist skalierbar, wird derzeit im Rahmen von Kooperationen mit biotech Unternehmen, z.B. für drug repositioning Projekte genutzt und wird den Partnern im DZKJ zur Verfügung gestellt. Diese Aktivitäten sind Teil des pediatric University Center of Innovative Treatments, in dem wir 2021 mehr als 65 klinische Studien Phasen 1-4 durchführen werden.

Als eines der führenden pädiatrischen Transplantationszentren führen wir jährlich rund 40 Einzel- und kombinierte Organtransplantationen durch. 40% davon erfolgen bei seltenen angeborenen Krankheiten. Die hämatopoetische Stammzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen ist eine innovative, lebensrettende Behandlungsmethode. Mehr als die Hälfte der 50 Stammzelltransplantationen im Jahr in Hamburg werden bei nicht-malignen Indikationen durchgeführt. Die zelluläre Gentherapie nutzt modifizierte Stammzellen als permanente Quelle für Enzymersatz oder für die Korrektur der Immuneffektorfunktion.

Immune education befasst sich mit angeborenen und erworbenen Faktoren. Die PRINCE Kohorte umfasst 750 Familien von prä- bis postnatal. Wir führen ein Register mit 200 Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozystose, bieten frühe Diagnostik und individualisierte Behandlung an. Darüber hinaus kommen zellbasierte Therapien und Gentherapien zum Einsatz und wir führen Pharmakovigilanzstudien durch.

Die Family Research Group bietet innovative familienorientierte Prävention und Therapie an. Wir haben ein nationales Netzwerk mit mehr als 40 Partnern inklusive Krankenkassen etabliert, um die psychosoziale Belastung von Familien zu reduzieren, die von schweren somatischen Erkrankungen betroffen sind.
Das UKE verfügt über national führende Forschungs- und Versorgungsinstitutionen für Suchterkrankungen und Geschlechtsidentität.
Unsere Forschungsabteilung Child Public Health verfügt über langjährige Erfahrung zur Entwicklung von Instrumenten zur Beurteilung von patient-reported Outcomes. In Kooperation mit der WHO und dem RKI führen wir große populations-basierte Studien durch, um public health und Politikstrategien zu entwickeln.
All diese Aktivitäten unterstützen einen holistischen Ansatz und sind Grundvoraussetzungen für die Etablierung einer gemeinsamen Forschungsplattform mit dem neuen Zentrum für psychische Gesundheit.

Die 4 Hauptforschungsthemen werden durch 3 Querschnittsdisziplinen miteinander vernetzt.

Die Versorgungsforschung validiert innovative Behandlungsmethoden und wird dabei helfen, diese in der klinischen Routine zu implementieren.
Die Systemmedizin verwendet statistische und machine learning Ansätze, um Krankheitsmechanismen aufzuklären, Biomarker zu identifizieren und neue Therapiestrategien zu entwickeln. Die semantische Datenintegration sorgt für eine sichere Datenspeicherung und den Transfer von Daten zwischen den Partnerstandorten.
Biometrie und Epidemiologie berät bei der Studienvorbereitung, Datensammlung und Analyse.

Was sind die wichtigsten Stärken, die wir dem zukünftigen Zentrum zur Verfügung stellen können?

Unsere Expertise im Bereich therapeutische Innovation bei seltenen Erkrankungen deckt die komplette Kette der Medikamentenentwicklung von der Grundlagenforschung über Zulassungsstudien bis hin zur Kommerzialisierung ab und beinhaltet 3 leistungsstarke Plattformen. Wir verfügen über große Erfahrung im Rahmen der Entwicklung von kleinen Molekülen, die als pharmakologische Chaperone wirken und im Kontext der zellbasierten Therapien und wir sind ein Zentrum, das maßgeblich an der Durchführung von Zulassungsstudien im Bereich Gentherapie beteiligt ist.

Hamburg ist eines der führenden deutschen und europäischen Zentren für pädiatrische Transplantation mit einem besonderen Fokus auf neuen Indikationen bei einzelnen und kombinierten Transplantationen.

Seit 20 Jahren entwickeln wir erfolgreiche Aus- und Weiterbildungsprogramme. Das zweigleisige ped.tracks Curriculum mit einem klinischen und einem wissenschftlichen Zweig. Das Pro.Ps Programm unterstützt junge wissenschaftlich aktive Ärzte auf dem Weg zur Professur. Gerne bringen wir unsere Erfahrung beim Aufbau einer DZKJ Akademie ein.

Unser Standort wird vom Zugang zu großen Kohorten gesunder Kinder und solchen mit multifaktoriellen Erkrankungen profitieren sowie von der Etablierung von Registern, wo diese noch nicht verfügbar sind.

Wir würden gerne von E-Health und digitalen Medizinprogrammen profitieren und unseren Beitrag dazu leisten, diese weiter auszubauen und zu etablieren. Dies passt sehr gut zu unserem systemmedizinischen Ansatz.

Der wichtigste Nutzen für alle ausgewählten Standorte wird jedoch ein bundesweites Netzwerk sein, das als wahres Team agiert. Wir werden Kooperation, Zusammenarbeit und Infrastruktur in den Mittelpunkt stellen, um medizinische Innovation zu entwickeln und zu etablieren – Alles mit dem ultimativen Ziel, die medizinische Versorgung von Kindern in Deutschland und darüber hinaus zu verbessern.